Actualitat Mútua, Salut i medicina
El tractament per al càncer infantil d’Amira therapeutics rep l’aprovació de la FDA
La Fundació MGC està associada a Amira, la spin-off de Leitat, mitjançant un acord d’inversió signat l’any passat, en una aposta ferma i decidida per la innovació i el desenvolupament de la investigació biomèdica.
Amira, biotecnològica innovadora dedicada a millorar la vida de pacients pediàtrics amb càncer i les seves famílies, ha anunciat amb orgull que la US Food and Drug Administration (FDA) ha atorgat la Designació de Medicament Orfe al seu compost AMI463 per al tractament del sarcoma de teixits tous. Aquesta fita crucial subratlla el compromís d’abordar les necessitats no satisfetes en oncologia pediàtrica.
El sarcoma de teixits tous, un grup rar i divers de tumors derivats de teixits connectius mesenquimals embrionaris, sovint comporta un mal pronòstic, amb limitades opcions de tractament més enllà de la quimioteràpia. Amira està a l’avantguarda del desenvolupament d’AMI463, especialment per al rabdomiosarcoma, el sarcoma de teixits tous més comú en nens.
El rabdomiosarcoma, amb una incidència anual d’uns 500 casos nous als EUA i uns 400 en menors de 18 anys a Europa, és un càncer relacionat amb els músculs caracteritzat per una activació de la via de senyalització Hedgehog, que afecta principalment els teixits musculars i els òrgans buits.
Tractaments prometedors per a malalties rares
La Designació de Medicament Orfe s’atorga a tractaments prometedors per a malalties rares, oferint beneficis com a assistència en protocols i exclusivitat de mercat, recolzant encara més els seus esforços per portar AMI463 als pacients que ho necessiten.
A més de l’actual designació com a medicament orfe per la FDA, el compost AMI463 ha estat recentment reconegut, també per la FDA, amb la Rare Pediatric Disease Designation, així com també havia rebut prèviament la Designació de Medicament Orfe per part de l’Agència Europea del Medicament (EMA), cosa que suposarà un suport al desenvolupament i una protecció en la seva comercialització també a Europa.
Aquests reconeixements per part de les agències reguladores reforcen el compromís d’expandir l’abast dels seus tractaments innovadors i abordar el desafiament global del càncer pediàtric.
